15 Medicamentos Huerfanos

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MEDICAMENTOS HURFANOS
Lucia Dolores Cano Moreno
Alfonso Olivera Salas

Dictaminadores Especializados

DIRECCIN EJECUTIVA DE AUTORIZACIN DE PRODUCTOS Y ESTABLECIMIENTOS

A travs de una consulta tcnica se emita un oficio blanco, indicando al laboratorio
solicitante que su producto era un medicamento hurfano, por lo que no requeran
registro sanitario (2005-2008).

En el suplemento de la FEUM 8 edicin (2006), se incluy en la seccin
Caractersticas que debe cumplir un medicamento para obtener el registro
sanitario la definicin de medicamento hurfano, sin embargo no se contempl
en la Ley General de Salud, ni en el Reglamento de Insumos para la Salud.
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Antecedentes
En 2009 los medicamentos hurfanos se sometieron ante el Comit de Molculas
Nuevas con la finalidad de tener una opinin de los especialistas en el
reconocimiento de la enfermedad para lo cual estaba propuesto el medicamento.

En 2010 hubo un acuerdo entre los representantes de la Industria Farmacutica y
la COFEPRIS, con el fin de establecer los requisitos necesario para la asignacin
de un producto como hurfano.
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Antecedentes
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Acuerdo entre COFEPRIS e Industria Farmacutica
Se remite un oficio de reconocimiento de producto hurfano y no de registro sanitario.
Con el oficio de producto hurfano nicamente el titular del oficio podr solicitar el
permiso de importacin.
Las evaluaciones de producto hurfano se harn caso por caso para ajustar los
requisitos de los productos fabricados en el territorio nacional.
Se revisarn las notas del oficio y se le notificar a CANIFARMA en caso de cualquier
cambio.
A finales de agosto se emiti el primer paquete de oficios de reconocimiento de
medicamentos hurfanos.
Se les recuerda que el oficio de reconocimiento de producto hurfano es una medida
emergente en lo que se publica la modificacin al RIS.
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Definicin
Artculo 224 Bis:

Medicamentos hurfanos destinados a la prevencin, el diagnstico o el tratamiento de
enfermedades raras, las que tienen un prevalencia de no ms de 5 personas por cada
10 mil habitantes.
Ley General de Salud D.O.F. 31 01 2012.
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Requisitos para la asignacin y reconocimiento de un medicamento como hurfano
1. Solicitud por escrito libre (clave EL del nmero de control CIS).
2. No requiere presentacin ante el Comit de Molculas Nuevas.
3. Aviso de funcionamiento y/o licencia sanitaria del solicitante de la
comercializacin del producto y/o del distribuidor y/o almacn.
4. Aviso de Responsable Sanitario de cada uno de los establecimientos
involucrados en la comercializacin del producto.
5. Certificado de Libre Venta/Certificado de Producto Farmacutico.

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6. Certificado de Buenas Prcticas del fabricante frmaco o biofrmaco.
7. Certificado de buenas prcticas del fabricante del producto.
8. Carta de representacin en caso de que el solicitante de la comercializacin del
producto no sea filial del titular en el pas de origen.
9. Patente.*
10. Informacin del frmaco o biofrmaco.*
11. Frmula cuali-cuantitativa avalada por el responsable sanitario.
12. Resumen y diagrama de flujo del proceso de manufactura del medicamento con la
descripcin de los controles del mismo.
13. Certificado de anlisis del medicamento.
14. Descripcin, especificaciones y certificados de anlisis del envase primario.
15. Informe del estudio de estabilidad de origen.
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16. Proyectos de marbete, instructivo e informacin para prescribir en su versin
amplia y reducida, as como etiquetados o artes del pas de origen.
17. Informacin sobre la prevalencia de los casos reportados de la
enfermedad/padecimiento en la poblacin, (5 pacientes por cada 10 000
habitantes). informacin de la base de datos internacional del reconocimiento de
medicamento hurfano por otras Agencias Reguladoras Nacionales (ARN), como
EMA, FDA, etc.
18. Informacin pre-clnica y clnica de origen.
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Comparacin de evaluacin entre medicamentos
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Naturaleza de los medicamentos
(Origen del frmaco)
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Asignacin de medicamentos hurfanos
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Renovacin de medicamentos hurfanos 2012
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Mdulo I. Informacin Administrativa legal
1.1. Escrito Libre. Carta solicitando el reconocimiento de producto hurfano,
expresando claramente las condiciones solicitadas.
1.2. Licencia sanitaria.
1.3. Aviso de funcionamiento del sitio de almacn.
1.4. Aviso de funcionamiento del sitio de distribucin.
1.5. Aviso de responsable sanitario de cada uno de los establecimientos involucrados
en la comercializacin del producto. (Almacn, distribuidor, titular del
reconocimiento).
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1.6. Marbetes.
Norma mexicana vigente. NOM-072-SSA1-1993.
Juego por duplicado de cada presentacin (concentracin) solicitada que
correspondan con las expresadas en el Escrito libre.

1.7. Artes del pas de origen.
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1.8. Instructivo.
Norma mexicana vigente. NOM-072-SSA1-1993. Etiquetado de
Medicamentos.
1.9. Inserto del pas de origen.
1.10. Informacin para prescribir amplia.
1.11. Informacin para prescribir reducida.
Artculo 42 del reglamento de la Ley general de Salud en Materia de
publicidad.
Incluir en leyendas de proteccin: Este medicamento solo podr ser
administrado por mdicos especialistas.
Literatura exclusiva para el mdico.
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1.12. Certificado de buenas prcticas de fabricacin del (os) establecimiento (s) que
participan en el proceso de fabricacin del frmaco de sntesis qumica, de
origen biolgico o biofrmaco empleado para el medicamento.

1.13. Certificado de buenas prcticas de fabricacin del (os) establecimiento (s) que
participan en el proceso de fabricacin del medicamento.
1.14. Certificado de Libre Venta o equivalente
1.15. Carta de representacin. Solo aplica cuando el laboratorio que lo fabrique en el
extranjero no sea filial o casa matriz del laboratorio solicitante del registro
sanitario.
1.16. Denominacin distintiva (comercial)
1.17. Informacin de la patente del frmaco (s) de sntesis qumica, origen biolgico o
biofrmaco (s).
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Mdulo II Informacin de calidad

1.0 Frmaco

1.1. Farmoqumicos o de sntesis qumica.
1.1.1. Informacin de fabricacin: Nombre y sitio de fabricacin, ruta de sntesis.
1.1.2. Informacin general: Nombre qumico, denominacin distintiva internacional
(DCI), as como el nombre genrico, caractersticas fisicoqumicas, descripcin
estructural del frmaco, Indicar los disolventes utilizados e impurezas posibles
generadas durante la sntesis, caracterizacin del frmaco a travs de las
diversas instrumentaciones analticas.
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Mdulo II Informacin de calidad

1.0 Frmaco

1.1.3. Controles del frmaco: Especificaciones, mtodos con referencias
bibliogrficas y certificados analticos.

1.1.4. Estabilidad.
Informe de estabilidad de uno a tres lotes: Protocolo, tabla de resultados de los
parmetros evaluados (condiciones aceleradas y largo plazo) y conclusiones.

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1.2. Biofrmaco

1.2.1. Informacin de fabricacin.
a. Nombre y sitio de fabricacin,
b. Descripcin del sistema de construccin de: gen, vector husped, cepa o lnea
celular, banco celular semilla, banco celular maestro y de trabajo.
c. Descripcin del proceso de fabricacin con su diagrama de flujo con los controles
fisicoqumicos.
d. Indicar y describir en su caso si se realiza algn tipo de esterilizacin y/o liofilizacin
durante la fabricacin del biofrmaco, el cual se deber incluir.
e. De igual forma sealar si se emplea algn aditivo en combinacin durante la
fabricacin del biofrmaco, para ello debern indicar su funcin y controles del
mismo.

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1.2.2. Informacin general.

a. Nombre qumico, Denominacin Comn Internacional (DCI), Denominacin Genrica.
b. Caractersticas fisicoqumicas: descripcin fsica (p. ej. polvo blanco, caf, cristalino,
etc), solubilidad, peso molecular, y dems que apliquen.

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c. Descripcin de la estructura qumica y frmula molecular del biofrmaco.

d. Caracterizacin del biofrmaco.

Mediante el anlisis estructural, p. ej.: Espectroscopia de masas, isoelectroenfoque
(IEF), electroforesis en gel de poliacrilamida (PAGE), mapa peptdico, secuencia de la
protena o todas aquellas que apliquen.

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1.2.3 Controles del biofrmaco: Especificaciones con la justificacin de cada
prueba y/o determinacin, mtodos analticos empleados, certificado
analtico de uno a tres lotes.

1.2.4. Estabilidad: Informe de estabilidad de uno o tres lotes, con protocolo, tabla
de resultados de los parmetros evaluados (condiciones aceleradas y largo
plazo), conclusiones. Se aceptan los del pas de origen.

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2. Producto terminado

2.1.1. Descripcin del producto: Frmula cuali-cuantitativa, forma farmacutica, va de
administracin.
2.1.2. Fabricacin: Descripcin del proceso de fabricacin, incluir diagrama de flujo,
controles del proceso, en caso que implique un proceso de esterilizacin se deber
incluir su descripcin. Se sugiere presentar rdenes de produccin y
acondicionamiento de los lotes sometidos a estabilidad.
2.1.3. Control de Producto Terminado: Especificaciones del medicamento con la justificacin
de cada especificacin de las pruebas, descripcin de los mtodos analticos
empleados y certificado analtico del medicamento de uno a tres lotes.
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2. Producto terminado

2.1.4. Estabilidad de Producto Terminado de uno a tres lotes sometidos: Protocolo del
estudio de estabilidad, en caso que el producto hurfano se mezcle con alguna
solucin o vehculo para su administracin, se deber presentar el estudio de
estabilidad de la mezcla. Si el solicitante requiere presentaciones con diferentes
sistemas contenedores cierre, debern presentar el estudio de estabilidad para
cada uno de ellos. Tabla de resultados de los parmetros evaluados (condiciones
aceleradas y largo plazo) y conclusiones.
2.1.5. Sistema Contenedor - Cierre:

Descripcin y capacidad del envase primario as como el secundario, Informacin y/o
registro del dispositivo anexo, especificaciones, monografa y resultados de la prueba
de hermeticidad (si aplica) o prueba que garantice que el sistema contenedor cierre
evita fugas que puedan causar dao a la salud o contaminar qumica o
microbiolgicamente al medicamento.

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3. Para medicamentos hurfanos (hemoderivado)

3.1. Materiales de partida: Certificado de anlisis de lote del plasma a utilizar en la
produccin (fraccionamiento), que demuestre no contener: Virus de hepatitis,
Virus de Inmunodeficiencia Adquirida, o algunos agentes adventicios.

Certificado del Archivo Maestro de Plasma emitido por la agencia reguladora nacional del
pas de origen, autenticado y con traduccin al espaol realizado por perito traductor.

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3. Para medicamentos hurfanos (hemoderivados).

3.2. Proceso de fabricacin: Diagrama de flujo con los controles en proceso del
fraccionamiento, obtencin, purificacin, remocin viral e inactivacin, liofilizado
(si aplica), llenado y acondicionado, controles del fraccionamiento y certificado
de anlisis.
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3. Para medicamentos hurfanos (hemoderivados).

3.3. Producto terminado:
Especificaciones, descripcin de los mtodos analticos, incluyendo su bibliografa
respectiva as como la monografa farmacopeica (si aplica).
Estabilidades de uno a tres lotes sometidos: Protocolo del estudio de estabilidad, Tabla
de resultados de los parmetros evaluados (condiciones aceleradas y largo plazo) y
conclusiones.
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Mdulo III. Informacin que avala al producto como hurfano

1. Informacin de la prevalencia de los casos reportados de la enfermedad en la
poblacin, la cual no deber ser ms de 5 pacientes por cada 10000 habitantes.

2. Informacin de la base de datos a nivel internacional del reconocimiento de
producto hurfano emitida por Agencias Reguladoras Nacionales (ARN), as
como: EMA, FDA de EUA, etc.

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Mdulo III. Informacin que avala al producto como hurfano

3. De ser posible remitir informacin de casos diagnosticados en Mxico,
especialmente para aquellos productos cuyos pases no sean reconocido como
hurfanos.

La informacin aceptada es la generada por Instituciones de Salud (reconocidos), p.
ej. IMSS, ISSSTE, Institutos de Salud, etc.
No se acepta de mdicos particulares.

Modulo IV. informacin de estudios preclnicos.

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1. Resumen de estudios farmacodinmicos.
Mecanismos de accin.

2. Resumen de estudios farmacocinticos.
Absorcin, distribucin, vida media, concentracin mxima, excrecin.

3. Resumen de Toxicologa.
Subaguda, aguda o crnica de la reproduccin, genotoxicidad, mutagenicidad y
teratogenicidad.

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Mdulo V. Informacin de estudios clnicos.
1. Resumen del estudio clnico Fase I.
Estudios de farmacocintica y farmacodinamia que proporcionen informacin preliminar
sobre el efecto y la seguridad del producto en algunos casos en pacientes, y orientarn
la pauta de administracin ms apropiada para ensayos posteriores.

2. Resumen del estudio clnico Fase II.
Se realizar en pacientes que padecen la enfermedad o entidad clnica de inters.
Tiene como objetivo: proporcionar informacin preliminar sobre la eficacia del producto,
establecer la relacin dosis-respuesta del mismo, conocer las variables empleadas para
medir eficacia y ampliar los datos de seguridad obtenidos en la fase I. Por lo general,
estos ensayos clnicos sern controlados y con asignacin aleatoria de los tratamientos.
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Mdulo V. Informacin de estudios clnicos.
3. Resumen del estudio clnico Fase III.

Son ensayos destinados a evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento experimental
intentando reproducir las condiciones de uso habituales y considerando las alternativas
teraputicas disponibles en la indicacin estudiada.

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Luca D. Cano Moreno
Alfonso Olivera Salas
: 52 (55) 5080 5200
: lcano@cofepris.gob.mx
aolivera@cofepris.gob.mx

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