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Chenguang Wang*
Dingguo Li**
RESUMO
Desde os anos 1980, em resposta aos desafios trazidos pelas doenas raras,
alguns pases desenvolvidos vm estabelecendo quadros regulatrios. Os pases
em desenvolvimento devem fazer o mesmo? Este artigo argumenta que a limitao
de recursos de um pas em desenvolvimento, embora seja um fator importante
para se considerar cuidadosamente a distribuio dos gastos com sade, no
pode ser uma desculpa para negar a necessidade de uma regulamentao. O
trabalho apresenta argumentos legais e polticos para o estabelecimento de tal
regulao nos pases em desenvolvimento. Tambm relata os recentes esforos
legislativos para o cuidado das doenas raras por parte das autoridades locais
chinesas, explica as razes para a adoo de uma nova definio de doenas
raras e elabora os segmentos necessrios dentro de um contexto integrado,
racional e adequado China para o cuidado dessas enfermidades.
Palavras-chave: China; Direitos Humanos; Doenas Raras; Justia; Quadro
Regulatrio.
(*) Professor de Direito; Diretor do Centro de Pesquisa em Direito Sanitrio, Tsinghua University Law
School. Pequim China. E-mail: wcglaw@tsinghua.edu.cn.
(**) Professor de Medicina; Diretor da Escola de Graduao, Shanghai Second Medical University.
Vice-reitor, Pediatrics Medical College e Xinhua Medical College. Diretor de Gastroenterologia,
Xinhua Hospital. Membro da Conferncia Consultiva Poltica Popular Chinesa. Chinese Peoples
Political Consultative Conference. ; Vice-secretrio da Conferncia Consultiva Poltica Popular de
Changhai. Peoples Political consultative Conference. Pequim China.
Artigo recebido em: 07/09/2012. Revisado em: 17/10/2012. Aprovado em: 21/10/2012.
R. Dir. sanit., So Paulo, v. 14, n. 1, p. 11-33, mar./jun. 2013
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ABSTRACT
In response to the challenges posed by rare diseases, some developed countries
have set up regulatory frameworks since 1980s. Should developing countries
follow suit? This article argues that the limited resources of a developing country,
although a major factor for carefully considering just distribution of health
spending, should not be used as an excuse to reject the need for such a regulatory
framework. It provides both policy and legal arguments for establishing such a
framework in developing countries. It also reports the recent development of rare
disease legislative efforts by local authorities in China, explains the reasons of a
new definition of rare diseases adopted, and elaborates the necessary blocks in
an integrated rational framework for rare diseases suitable for China.
Keywords: China; Justice; Human Rights; Rare Diseases, Regulatory
Framework.
JIE, Zhao; QIAOWEN, Xu et al. China has more than ten million rare disease patients and the
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STOLK, P.; WILLEMEN, M.J.; LEUFKENS, H.G. Rare essentials: drugs for rare diseases as
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Id. Ibid.
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SCHIEPPATI, Arrigo; HENTER, Jan-Inge; DAINA, Erica; APERIA, Anita. op. cit.
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Com base nas anlises apresentadas, este artigo prope os seguintes princpios
gerais para a formulao de polticas pblicas e a elaborao de regulaes
para o tratamento das doenas raras: (1) os princpios de proteo aos direitos
humanos e de pessoas em primeiro lugar; (2) os princpios da justia distributiva
e da equidade com aes afirmativas para os grupos vulnerveis; (3) os princpios
de buscar a verdade dos fatos e de uma abordagem progressiva e cientfica
no processo de elaborao das leis; (4) os princpios de viso abrangente para
coordenar esforos privados e pblicos no gerenciamento das doenas raras,
buscando a promoo dos segmentos da indstria das drogas rfs e da pesquisa cientfica, a disponibilizao de servios mdicos adequados e cobertura
mdica e a implantao de redes nacionais de informao, educao e de
especialistas; e (5) o princpio de enfatizar diagnsticos precoces, preveno
oportuna e tratamento efetivo.
IV. Definio proposta de doenas raras e o quadro regulatrio na China
Em 17 de maio de 2010, um grupo de especialistas das reas da medicina,
sociologia, direito e economia reuniram-se em Xangai para discutir como
construir um quadro regulatrio para doenas raras. Percebendo que seria
difcil elaborar uma legislao sobre doenas raras em nvel nacional, pela
falta de compreenso sobre essas enfermidades e pela falta de experincia
em lidar com elas, os especialistas concluram que os governos locais e
das provncias, como Xangai, deveriam tomar a iniciativa de definir uma
legislao prpria.(17)
A definio de doenas raras a primeira questo legal a ser enfrentada. At
agora no h uma definio legal para doenas raras aceita internacionalmente,
mas existem definies bastante especficas de cada pas, derivadas de seus
respectivos contextos sociais.
O decreto norte-americano sobre doenas raras de 2002 definiu
essas enfermidades com base em sua prevalncia. Qualquer
condio que afete menos do que 200 mil pessoas no pas (quase
1 em 1.500) foi considerada uma doena rara; nada muito diferente
da definio encontrada no decreto sobre drogas rfs de 1983
cujo objetivo era encorajar as pesquisas sobre essas enfermidades e suas possveis curas. Os japoneses definiram como doena
rf () aquela que afeta menos do que 50 mil pessoas (1 a
cada 2.500). Na Europa, por outro lado, essas enfermidades so
determinadas, no pela prevalncia, mas pelo risco de vida que
elas causam ou pela sua capacidade de debilitar cronicamente
uma pessoa e pelo esforo necessrio para combat-las. Em
17
Esse esforo tem resultado em respostas positivas dos governos de Xhangai, Guangzhou
e Pequim. Shangai em particular iniciou um estudo sobre legislao em 2011 e os outros dois
governos receberam propostas de uma legislao para doenas raras.
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A OMS sugere uma frequncia menor do que 6,5 a 10 a cada 10 mil pessoas.(19)
At agora, a China no tem regulaes especficas para tratar das doenas
raras, muito menos uma definio legal. O que fica claro que no importa o
conceito internacional ou de outro pas, pois os pacientes atingidos por doenas
raras na China constituem-se em um grande grupo de pessoas em funo da
enorme populao nacional.
Considerando a situao demogrfica e econmica da China, os especialistas foram muito cautelosos e realsticos ao proporem que uma doena rara
aquela que afeta menos do que uma pessoa a cada 500 mil e menos do que
uma criana a cada 10 mil, como as doenas genticas raras. Com o objetivo
de oferecer tratamento adequado e efetivo, eles tambm propuseram uma lista
de 23 enfermidades como um primeiro grupo de doenas raras.(20)
As razes para tais proposies so: em primeiro lugar, os padres formulados
em outros pases no se adequam ao fenmeno da imensa populao chinesa.
Uma proporo sensata deve ser elaborada com base na realidade econmica e demogrfica. Em segundo lugar, uma vez que as doenas genticas
compreendem mais de 80% das doenas raras e que 50% das enfermidades
genticas afetam as crianas,(21) mais prtico e factvel comear com as doenas raras genticas, fornecendo diagnstico precoce e tratamento efetivo de
maneira sistemtica para os recm-nascidos. E, em terceiro lugar, uma vez que
existam entre seis mil e oito mil doenas raras e que quase sempre no h
curas definitivas para a maioria delas,(22) razovel listar 23 enfermidades que
so passveis de serem curadas pela medicina atual e que so cobertas pela
capacidade financeira governamental. Ou seja, o primeiro grupo de pacientes
com doenas raras a se qualificar para a cobertura de seguro de sade e tratamento mdico no deve ser to grande a ponto de espantar os governos e
outras organizaes; e as doenas raras assim definidas devem ser possveis
de serem curadas pela medicina ou tratamentos disponveis. Como resultado
dessa definio, o nmero total de pacientes com doenas raras reconhecidas
pela proposio menor do que 1% do nmero total de pacientes com doenas
BRADLEY, David. Rare diseases and rarer treatments. Disponvel em: <http://www.sciencebase.
com/science-blog/rare-diseases-and-rarer-treatments.html>. Acesso em: 25 jan. 2012.
19
ARONSON, J. K. Rare diseases and orphan drugs. Disponvel em: <http://onlinelibrary.wiley.com/
doi/10.1111/j.1365-2125.2006.02617.x/full>. Acesso em: 26 jan. 2012.
20
MINUTES of Experts Meeting on Rare Diseases in Shanghai, May 17, 2010. What is a rare disease?
Disponvel em: <http://www.rarediseaseday.org/article/what-is-a-rare-disease>. Acesso em: 26 jan.
2012.
21
MINUTES of Experts Meeting on Rare Diseases in Shanghai, May 17, 2010. What is a rare disease?,
cit.
22
Supra.
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19
Servios de sade de qualidade que ofeream acesso aos servios mdicos e tratamentos, de maneira efetiva e adequada. Eles devem incluir: (a)
diagnstico precoce em recm-nascidos; (b) tratamento e reabilitao; (c)
redes funcionais de especialistas e plataformas de assistncia mdica a
longa distncia; (d) centros nacionais e regionais de bancos de dados e de
troca de informaes; e (e) redes educacionais para treinamento profissional
e educao pblica.
2.
Um segmento privado de drogas rfs que funcione bem e que inclua: (a)
uma indstria dinmica com reas de pesquisa, produo e distribuio;
NOTIFICATION on Including Special Drugs for Rare Diseases into the Coverage of Shanghai Mutual
Funds for Infants and Children, N. 38, [2011], by Hu-Er-Ji-Jin-Ban (Management Office of Mutual
Funds for Hospitalization of Infants, Elementary and Secondary School Pupils) on Aug. 29, 2011.
24
As quatro doenas relacionadas so: Doena de Pompe, Doena de Gaucher, Doena de Fabry e
Mucopolissacaridose.
25
Os trs hospitais designados para tratamento de doenas raras so Xinhua Hospital, ligado
Jiaotong University, Hospital Peditrico da Fudan University e Ruijin Hospital, tambm ligado
Jiaotong University.
26
ZHIMEI, Fu. The State Should Guarantee Supply of Orphan Drugs by Uniform Production, Purchase,
Distribution and Restoration. Peoples Daily, Dec. 21, p. 13, 2011.
27
CHENGUANG, Wang. To establish a suitable rare diseases mechanism in China. Chinanews,
Special Issue on Rare Diseases Prevention and Cure, p. 19, Mar. 2011.
23
20
Seguro mdico e social adequado para tornar os cuidados mdicos e medicamentos mais acessveis aos pacientes, aliviando a carga sobre eles
e suas famlias e proporcionando-lhes condies bsicas de vida. Esse
seguro formado pelas seguintes partes: (a) controle de preos, por um
lado, para oferecer servios e drogas acessveis, seja pelo controle de
preos, seja por meio de subsdios para os pacientes; por outro lado, para
permitir que os pesquisadores produtores e distribuidores de medicamentos
rfos possam ter retorno financeiro adequado; (b) dispositivos para incluir
drogas rfs na lista de medicamentos essenciais; (c) seguro de sade e
assistncia social: deve haver razes legais para obrigar as empresas de
seguros a oferecer a cobertura de sade para os pacientes com doenas
raras; devem ser estabelecidos incentivos e procedimentos adequados para
a mobilizao de organizaes sociais e de caridade para prestar assistncia
financeira e profissional a pacientes carentes, como os pobres e deficientes;
e (d) redes de assistncia mtua, as quais devem incentivar instituies
como as associaes de pacientes, organizaes no governamentais e
associaes profissionais de assistncia.
4.
5.
21
Referncias
ARONSON, J. K. Rare diseases and orphan drugs. Disponvel em: <http://
onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2125.2006.02617.x/full>. Acesso em:
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BRADLEY, David. Rare diseases and rarer treatments. Disponvel em: <http://
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