Maduva osoasa hematoformatoare este afectată de o serie de boli specifice ale sistemului

hematoformator, maligne sau nonmaligne dar şi de procedurile medicale agresive, cum ar fi

chimio/radioterapia pentru cancere cu localizari diverse. Transplantul de celule stem hematoformatoare
(celule creatoare de sange) are ca scop înlocuirea celulelor bolnave cu celule sănătoase. Initial, principalele
surse de celule stem erau reprezentate de maduva osoasa hematogena sau de celulele stem
hematoformatoare, recoltate din sangele periferic dupa administrarea unor factori de crestere. Deoarece din
punct de vedere statistic, aproximativ 70% din pacientii care necesitau efectuarea unui transplant, nu gaseau in
timp util un donator compatibil in cadrul familiei sau in registrele publice, s-a cautat o alta sursa, alternativa,
de celule stem. Aceasta trebuia sa intruneasca cel putin 2 cerinte: sa fie disponibila  in timp scurt si mai ales,
sa fie usor de obtinut, astfel incat sa poata beneficia de tratament, un numar cat mai mare de pacienti.
In urma cercetarilor medicale, s-a identificat sangele placentar recoltat la nastere, ca fiind o sursa
alternativa, valoroasa de celule stem. Acesta ar fi disponibil spre utilizare intr-un interval de timp scurt, atat
de catre copilasul la a carui nastere s-a recoltat, cat si de rudele de gradul I ale acestuia, in acest ultim caz, in
masura existentei compatibilitatii imunologice. Prin urmare, transplantul de celule stem se clasifica in
transplant autolog si transplant alogen. In prima situatie beneficiarul grefei este copilasul la a carui nastere s-
a recoltat sangele placentar. In cea de-a doua situatie, beneficiarul grefei este o alta persoana (cel mai frecvent
ruda de gradul I) compatibila imunologic. In ambele situatii, realizarea transplantului de celule stem poate
permite revenirea pacientului la o viata normala, lipsită de boală.

Indicatii de utilizare a celulelor stem

In momentul de fata, exista indicatii standard de utilizare a celulelor stem, in peste 70 de boli. Marea
majoritate a acestora sunt boli hematologice (boli de sange) maligne, cu forme evolutive severe, care nu
raspund favorabil la tratamentele uzuale chimioradioterapice, sau nonmaligne, dar severe (deficite
imunologice congenitale sau dobandite). La acestea se adauga si categoria bolilor metabolice congenitale,
boli care au de obicei morbiditate ridicata si un prognostic rezervat. In cazul bolilor hematologice si a bolilor
metabolice congenitale, transplantul de celule stem hematopoietice reprezinta o alternativa terapeutica
curativa, chiar salvatoare de vieti. Dintre aceste boli, in practica medicala curenta, cele mai frecvent intalnite
sunt leucemiile acute (reprezinta cam 10% din cancere, fiind principala cauza de deces sub 35 ani) leucemiile
cronice, limfoamele, sindroamele mielodisplazice si gamopatiile.
In lista afectiunilor incadrate in tratamentul standard, se face distinctie intre posibilitatea de efectuare
a unui transplant autolog sau a unui transplant alogen.
In cazul in care boala are determinism genetic (este determinata de o alterare a informatiei genetice)
rol curativ, “vindecator” poate avea doar transplantul alogen (transplantul de la o alta persoana sanatoasa,
compatibila imunologic), care sa aduca informatie genetica “sanatoasa’. (ex. deficitele imunologice
congenitale sau bolile metabolice congenitale). Se cunosc un numar mare de astfel de afectiuni (vezi tabelul),
dar acestea au o incidenta (frecventa) foarte mica in populatie. Insa, in cazul in care boala nu are un astfel de
determinism genetic, rol curativ poate avea atat transplantul autolog cat si transplantul alogen. Transplantul de
celule stem poate avea si doar rol adjuvant (complementar) la tratamentul de fond al unor forme de tumori
maligne solide. In aceste cazuri, disponibilitatea unei grefe stocate si posibilitatea efectuarii transplantului
de celule stem, permite o reevaluare terapeutica a pacientului. Astfel este posibila aplicarea unui tratament
antitumoral mult mai agresiv, fata de cel obisnuit (cu doze mai mari de chimio/radioterapie), avand ca scop
reducerea la minim, a posibilitatilor de metastazare tumorala sau a recidivelor tumorale. Acest tratament este
insotit de efecte toxice hematologice (distrugerea celulelor din maduva osoasa), de aceea, va fi urmat de
administrarea grefei de sange placentar. Se asigura astfel repopularea celulara a maduvei osoasa, pornindu-se
de la celulele stem transplantate.
 Indicatii terapeutice standard

Transplant autolog Transplant alogen (de la

Denumirea bolii (propriu) donator) de sange
de sange placentar placentar
LEUCEMII ACUTE
Leucemia acuta limfoblastica Da * Da
Leucemia acuta mieloida Da & Da
Leucemia acuta bifenotipica Da Da
Leucemia acuta nediferentiata Da Da
LEUCEMII CRONICE
Leucemia cronica mieloida Da # Da
Leucemia cronica limfocitica Da Da
Leucemia cronica infantila mieloida Da # Da
Leucemia cronica infantila mielomonocitica Da # Da
BOLI LIMFOPROLIFERATIVE
Boala Hodgkin Da Da
Limfom non Hodgkin Da Da
Limfomul Burkitt Da Da
SINDROAME MIELODISPLAZICE
Anemia refractara Da # Da
Anemia refractara cu exces de blasti Da # Da
Anemie refractara cu sideroblasti inelari Da # Da
Anemia refractara cu exces de blasti in formare Da # Da
Leucemie mielomonocitara cronica Da # Da
Amiloidoza Da Da
ALTE BOLI MIELOPROLIFERATIVE
Mielofibroza cronica idiopatica Da # Da
Metaplazia mieloida agnogenica Da # Da
GAMOPATII MONOCLONALE
Mielom multiplu Da @ Da
Leucemia cu plasmocite Da @ Da
Macroglobulinemia Waldenstrom Da @ Da
ANOMALII DE SINTEZA A GLOBINEI
Beta talasemia majora (Anemia Cooley) Nu Da
Siclemia (Boala cu eritrocite in “secera”) Nu Da
ALTE BOLI ALE CELULEI STEM
Aplazia pura a seriei eritrocitare Nu Da
Anemia aplastica severa Da ! Da
Citopenia congenitala Nu Da
Diskeratoza congenitala Nu Da
Anemia congenitala Fanconi Nu Da
Hemoglobinuria paroxistica nocturna Da Da
Anemia congenitala diseritropoetica Nu Da
Anemia Blackfan-Diamond Nu Da
BOLI FAGOCITARE
Sindromul Chediak-Steinbrick-Higashi Nu Da
Granulomatoza cronica Nu Da
Disgenezie reticulara Nu Da
Neutrophil Actin Deficiency Nu Da
BOLI LIPOSOMALE
Adrenoleucodistrofia Nu Da
Boala Gaucher Nu Da
Sindrom Hunter (MPS –II) Nu Da
Sindrom Hurler (MPS- IH) Nu Da
Boala Krabbe Nu Da
Sindrom Maroteaux-Lamy (MPS – VI) Nu Da
Leucodistrofia Metacromatica Nu Da
Sindromul Morqui (MPS – IV) Nu Da
Mucolipidoza II Nu Da
Boala Niemann-Pick Nu Da
Sindromul San Filipp (MPS III) Nu Da
Sindromul Scheie (MPS – IS) Nu Da
Sindromul Sly (MPS – VII) Nu Da
Boala Wolman Nu Da
BOLI HISTIOCITARE
Limfohistiocitoza familiala eritrogocitica Nu Da
Hematofagocitoza Nu Da
Histiocitoza Nu Da
Histiocitoza celulelor Langerhans Nu Da
BOLI CONGENITALE ALE SISTEMULUI
IMUNITAR
Absenta limfocitelor T sau B Nu Da
Ataxia teleangiectazia Nu Da
Sindromul limfocitar Bare Nu Da
Imunodeficienta variabila comuna Nu Da
Sindromul DiGeorge Nu Da
Sindromul Kostmann Nu Da
Deficienta de adeziune a leucocitelor Nu Da
Sindromul Omenn Nu Da
Imunodeficienta severa combinata (SCID) Nu Da
SCID cu deficienta de adenozin dezaminaza Nu Da
Sindrom Wiskott-Aldrich Nu Da
Alterarea limfoproliferarii X linkate Nu Da
ALTE BOLI EREDITARE
Hipoplazia cartilaj-par Nu Da
Lipofuscinoza ceroida Nu Da
Porfiria congenitala eritropoietica Nu Da
Trombastenia Glanzmann Nu Da
Sindromul Lesch-Nyhan Nu Da
Osteopetroza Nu Da
Boala Tay Sachs Nu Da
DEFICITE CONGENITALE ALE
TROMBOCITELOR
Amegacaricitoza Nu Da
Trombocitopenia congenitala Nu Da
BOLI AUTOIMUNE
Sindromul Evans Da Da

Da : in cazul utilizarii grefei de sange placentar se poate obtine vindecarea

Nu : nu se practica transplantul
Da* : transplantul de sange ombilical utilizat doar in anumite subtipuri ale diagnosticului. Se acorda
prioritate transplantului alogen, daca este disponibil
Da& : in cazul unor subtipuri de mare risc ale acestui diagnostic se prefera transplantul alogen, daca
este disponibil
Da# : pentru utilizarea grefei alogene din sangele ombilical, in cazul imbolnavirii adultilor, exista
doar o experienta practica limitata; experienta grefei autologe din sangele ombilical , pana in prezent
nu este la dispozitie, cel mai probabil se va prefera grefa alogena
Da@: transplantul este practicat dar nu se poate obtine vindecarea ci doar cresterea sperantei de
viata
Da! : in cazul esecului transplantului medular, s-ar prefera transplantul alogen

Tratament adjuvant (complementar)

Denumirea bolii Transplant autolog Transplant alogen

Tumori cerebrale Da Da (experimental)
Sarcom Ewing Da Da (experimental)
Retinoblastom Da Da
Neuroblastom Da Da
Cancer testicular Da Da
Cancer pancreatic Da Da

Date fiind caracteristicile particulare ale acestor celule stem, potentialul lor de utilizare este
foarte mare. Prin urmare in viitor exista posibilitatea extinderii indicatiile terapeutice, adaugandu-se
si alte afectiuni, la lista actuala de boli. Astfel in stadiul de studiu clinic se afla anumite forme de
tumori maligne, alte boli metabolice cu transmitere ereditara, boli afectand sistemul nervos
central.De asemenea tot in aceasta etapa se afla utilizarea celulelor stem, ca terapie genica. Studiul
clinic, este o etapa obligatorie pentru orice procedura sau tratament medical. Aceasta presupune
aplicarea tratamentului pe pacienti atent selectionati, care vor fi urmariti un numar de ani, pentru a se
verifica eficienta si siguranta aplicarii acestuia

Tratament in stadiu de trial clinic

Cancer de san
Tumori maligne (tratament adjuvant) Carcinom cu celule renale
Cancer ovarian
Cancer pulmonar cu celule mici
Cancer de prostata
Boli ale sistemului nervos central
Scleroza Multipla
Boli metabolice
Diabet zaharat tip I si II
Terapie regenerativa tisulara si organica Boli cardiovasculare
Infarct miocardic acut
Boli hepatice
Regenerare hepatica
Boli osoase

Boli autoimune Lupus eritematos sistemic

Boala Gunther (porfiria eritropoetica)
Sindromul Hermansky –Pudlak
Boli congenitale afectand sistemul imunitar Sindromul Pearson
si alte organe Sindromul Shwachman-Diamond
Mastocitoza sistemica
Imunodeficiente congenitale (terapie genica) Trombastenie Glanzmann
Imunodeficiente combinate severe
 In stadiu experimental, de laborator (de aplicare pe modele animale) este utilizarea
celulelor stem hematopoetice si mezenchimale pentru regenerare tisulara si organica (ex. neuronala ,
cardiaca, musculara; osoasa).

Tratamente in stadiu experimental

Poliartrita juvenila
Poliartrita reumatoida
Boli autoimune Boala Crohn
Dermatomiozita juvenila
Sclerodermia

Boli ale sistemului nervos central

- Scleroza amiotrofica laterala
- Boala Alzheimer
- Boala Huntington
Terapie reparatorie neuronala - Boala Parkinson
Leziuni traumatice
- Leziuni ale maduvei spinarii
- Recuperare post accident vascular
cerebral
Renala asociere de transplant renal si de
celule stem
Terapie regenerativa organica
Musculara – afectiuni degenerative
musculare

Anemia Fanconi
Terapie genica Boli metabolice (Leucodistrofia,
tezaurismoze.)