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Enseanza de Odontologa

Curso 2006-07

ASIGNATURA: Terapia Gnica y Molecular


DEPARTAMENTO: Ciencias Fisiolgicas II
PROFESORADO: Dr. Ramon Bartrons, Dr. Jos Carlos Perales, Dra. urea
Navarro y Dra. Anna Manzano
CRDITOS: 4,5
TIPO: optativa
CICLO: primero y segundo
CURSO: segundo-quinto
SEMESTRE: segundo
HORARIO: viernes, de 15:00 a 17:00 h.
AULA: por determinar

OBJETIVOS GENERALES
El objetivo general es ofrecer al alumnado una visin general sobre los avances
en el diseo y la aplicacin de nuevas biomolculas, que en contraposicin a
los frmacos tradicionales ya permiten el desarrollo de terapias muy
especficas hacia dianas moleculares. En especial, les proporcionaremos las
herramientas para entender las bases conceptuales y metodolgicas de las
nuevas estrategias de terapia gnica que permiten corregir defectos genticos
in situ, junto con un anlisis crtico y exhaustivo de las herramientas y
estrategias experimentales ms actualizadas. De este modo tambin
intentaremos promover el inters por la discusin de fondo sobre las bases
cientficas y ticas de la futura medicina molecular y fomentaremos su espritu
crtico frente a los ltimos avances.
Objetivos especficos
Al finalizar la asignatura el alumnado ser capaz de:

Entender el concepto de terapia molecular e identificar las principales


estrategias utilizadas para este propsito.

Describir y entender el proceso por el cual funcionan las diferentes


estrategias de terapia gnica.

Conocer y describir los diferentes sistemas de transferencia gnica mediante


vectores virales y no virales.

Hacer un anlisis crtico de las ventajas y las limitaciones de las diferentes


estrategias utilizadas por transferencia gnica.

Entender la importancia que tiene la regulacin de la expresin gnica en la


terapia molecular.

Conocer a nivel terico y prctico las aplicaciones que se hacen de estas


tcnicas de terapia gnica y de su potencialidad para las diferentes
enfermedades monognicas y multignicas.

Buscar informacin en diferentes fuentes (bibliogrficas, bases de datos,


protocolos de ensayo clnico, laboratorios de investigacin, libros de texto y
de resmenes de congresos, etc.) sobre diseo y desarrollo de terapias
alternativas a las terapias farmacolgicas tradicionales y protocolos de
aplicacin de las mismas en diferentes modelos experimentales in vitro e in
vivo.

Disear una estrategia de terapia para una enfermedad determinada y prever


crticamente la efectividad de la misma y sus limitaciones.

Conocer la realidad de la investigacin en el campo de la terapia gnica.

Ser capaz de analizar y criticar la trascendencia que puede tener la aplicacin


de estas nuevas terapias respecto al futuro de la medicina y as como las
connotaciones ticas que de ellas se pueden derivar.

PROGRAMA TERICO
1. Introduccin: Genmica (bases cientficas del desarrollo de la terapia
molecular)
2. Molculas recombinantes:
2.1 Protenas recombinantes
2.2 Diseo y produccin de anticuerpos monoclonales
2.3 Regulacin administrativa para la aprobacin del uso de frmacos
biolgicos (FDA).
3. Modulacin de la funcin gnica utilizando molculas de cidos
nucleicos:
3.1 DNA:
Aptmeros
Quimeroplastias (reparacin gnica)
SFHR
Oligonucletidos: SSO, LNA
TFO
Recombinacin homloga (reparacin gnica)
3.2 RNA:
Corte y empalme en trans del RNA mediado por el espliceosoma
(SMaRT)
Oligonucletidos antisentido
Ribozimas

4. Terapia gnica:
4.1 Bases moleculares de las enfermedades genticas
4.2 Vectores:
No vricos: DNA desnudo
Liposomas
Lipoplejos
Poliplejos
Vricos:

Adenovirus
Retrovirus
Virus adenoasociados
Lentivirus
Herpes virus
4.3 Limitaciones de la transferencia gnica: (respuesta inmune, barreras
anatmicas y celulares, etc.)
4.4 Regulacin de la expresin del transgn: (replicacin episomal,
secuencias reguladoras 3 5, sistemas de induccin tet on/off)
4.5 Aplicaciones de las tcnicas de terapia gnica:
Enfermedades monognicas:
Enfermedades multignicas:
Diferentes tejidos (cerebro/ hgado, etc.)
5. Vacunas de DNA
6. tica: Percepcin pblica de los riesgos asociados al uso de la medicina
molecular tanto en el individuo (alteraciones concomitantes de la expresin
gnica) como en la poblacin.
7. Terapia gnica: perspectivas de futuro y consecuencias deseables.
PROGRAMA PRCTICO: Metodologa
Para el contenido terico el alumnado recibir por parte del profesor
informacin sobre las bases de datos y los artculos ms relevantes para el
seguimiento del programa.
Esto requerir la introduccin de alguna sesin prctica de ordenador y
bsqueda en bancos de datos.
Para la parte del programa ms aplicada, se plantearn diferentes
enfermedades hipotticas en las que el alumnado podr aplicar tcnicas de
terapia gnica y tendr que buscar informacin en las diferentes fuentes, as
como, a ser posible, contactar con grupos de investigacin que estn
trabajando con las enfermedades y disear estrategias de terapia
gnica alternativa a las terapias tradicionales.
Habr tambin sesiones de debate donde se proporcionar al alumnado con
antelacin la informacin necesaria y se intentar que todos participen de
forma activa y puedan desarrollar su sentido crtico.

BIBLIOGRAFA
Se dar la bibliografa especfica para cada uno de los temas tratados, as como
el material de las presentaciones y artculos con el fin de que tengan la
informacin ms actualizada.
UNESCO: Declaracin universal sobre el genoma humano y los derechos
humanos. Asamblea General de la UNESCO.
www.uq.edu.au/vdu/GeneTherapylinks.htm
European Society of Gene Therapy: http://www.esgt.org/
American Society of Gene Therapy: http://www.asgt.org/
Libros:
Terapia gnica, Antonio Talavera (2004) Librera Gea.
Gene Therapy: The Use of DNA as en Drug. Gavin Brooks (2001) Amazon
Revistas:
Molecular Therapy: http://www.sciencedirect.com/science/journal/15250016
Human Gene Therapy: http://www.liebertpub.com
Gene Therapy: http://www.nature.com/gt/index.html
Nature (Medical research/ Biotechnology): http://www.nature.com
Science: http://www.sciencemag.org
Cell: http://www.cell.com
EVALUACIN
Contenido: Se evaluar la adquisicin de conocimientos bsicos
mediante su aplicacin en el diseo, desarrollo y presentacin de un
trabajo de aplicacin de los mismos.
Procedimiento: Con el fin de favorecer la utilizacin de los diferentes
recursos: (bsqueda bibliogrfica, bsqueda en bases de datos
informticos, interaccin con grupos de investigacin, etc.) se pedir la
aplicacin de los conocimientos adquiridos en la preparacin de un
trabajo sobre temas del temario que permita al alumnado integrar la

informacin y acercarse a la realidad de la terapia gnica aplicada.


Criterios de evaluacin: Se tendr en cuenta la capacidad del
alumnado para buscar informacin en las distintas fuentes de las que
dispone y su capacidad para extrapolar esta informacin y aplicarla a
problemas concretos, as como su actitud crtica y de innovacin ante los
problemas planteados.
Criterios de calificacin final:

El 20% de la calificacin final estar determinado por la asistencia a


clase y la participacin.

El 60% de la calificacin final estar determinado por el trabajo de


investigacin y solucin del problema planteado.

El 20% de la calificacin
presentacin del trabajo.

No habr examen final terico.

final

estar

determinado

por

la

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