El avance cientfico ms importante del ao, entre Frankenstein y

el Nobel

MADRID.- La tcnica de edicin gentica ms fcil y barata de la historia CRISPR-,

sealada como Avance del Ao 2015 por la prestigiosa revista Science, es una
herramienta muy poderosa que provoca entusiasmo y recelo por igual entre los
propios cientficos. Adems del permanente miedo a crear monstruos tipo
Frankenstein, en juego estn grandes intereses econmicos y un casi seguro premio
Nobel en el horizonte cuyos destinatarios no parecen claros todava. Mientras la
tcnica demuestra sus posibilidades como tijeras del ADN enormemente precisas en
miles de laboratorios en todo el mundo, la preocupacin por su uso posiblemente
irresponsable en humanos ha llevado incluso a reunir una cumbre internacional de
expertos para recomendar pautas en el mbito mundial.
Los expertos, convocados a principios de diciembre en Washington por la Academia
Nacional de Ciencias de Estados Unidos, la Academia de Ciencias de China y la
Royal Society del Reino Unido, apoyaron el uso de la tcnica para la investigacin
bsica pero consideraron irresponsable producir embarazos a partir de clulas
germinales (vulos y esperma) manipuladas. Sin embargo, no se oponen
tajantemente a la experimentacin en embriones que no d lugar a embarazos, como
hicieron recientemente investigadores chinos con embriones no viables. El tema de la
interferencia en la herencia se ha planteado repetidamente en los ltimos decenios a
medida que se perfeccionaban anteriores tcnicas de ingeniera gentica y siempre se
ha considerado una lnea roja a no sobrepasar por razones de seguridad y de falta de
consenso social.

Es importante resaltar que los expertos estn pensando todava en investigacin

bsica, y no es aplicaciones clnicas, a pesar de que muchos otros intenten echar
prematuramente las campanas al vuelo. De hecho, los investigadores chinos
constataron el todava insatisfactorio funcionamiento de CRISPR en sus experimentos
con embriones. Jennifer Doudna, una cientfica estadounidense que ha conseguido
avances notables en el uso de CRISPR, cree que estamos lejos de que se deba
autorizar su uso clnico. Doudna ha contado en la revista New Yorker que tuvo una
pesadilla en la que le presentaban a Hitler y este tomaba notas y deca: "Quiero
comprender los usos e implicaciones de esta asombrosa tcnica".
Como dijo un congresista estadounidense, que adems es fsico, durante la cumbre en
Washington: "Muchas personas que no estn en esta sala desconocen el trmino
CRISPR", informa Science. "Es importante que la primera imagen suya que se presente
pblicamente sea positiva. CRISPR y las tcnicas a ella asociadas pueden

revolucionar el tratamiento de las enfermedades pero tambin utilizarse de muchas

formas que no beneficien a la sociedad".

Representacin grfica de la herramienta CRISPR de edicin gentica en clulas./

Steve Dixon y Feng Zhang/MIT
La tcnica permite aadir, silenciar o activar, y reemplazar mltiples genes a la
vez en el ADN de cualquier organismo superior. A pesar de la tendencia a fijarse

solo en lo que atae directamente a nuestra especie, tiene innumerables usos posibles
en animales y plantas que no estn relacionados directamente con la salud humana.
Se han creado ya en laboratorio tomates de vida ms prolongada y un trigo
resistente a una plaga muy importante, sin introducir nuevos genes. Sin embargo,

la mayor parte de los esfuerzos se dirigen a corregir enfermedades humanas, como la

anemia, la distrofia muscular, la fibrosis qustica, las cataratas o el sida, por ahora en
modelos animales, habitualmente el ratn.
A pesar de la velocidad de crucero que est alcanzando, CRISPR es un avance que se
basa, como casi todo en ciencia, en trabajos anteriores, que en este caso se
remontan a las bacterias, en las que se descubri un rudimentario sistema inmune,

basado en una combinacin de protena y ARN. Es un mecanismo natural gentico

para luchar contra los virus invasores, cortndolos en pedazos. Estos trozos o
secuencias se integran en el genoma de las bacterias, que as recuerdan pasadas
infecciones y utilizan esta herramienta gentica para resistirlas en el futuro.

En esta etapa se produjo, en 2005, la importante contribucin del investigador espaol

Francisco Juan Martnez Mjica, de la Universidad de Alicante, que identific en el
ADN de bacterias fragmentos del ADN de distintos virus. Estas secuencias se

haban detectado ya pero seguan siendo misteriosas. Y en 2007 los investigadores de

una empresa fabricante de yogures (Danisco, ahora propiedad de DuPont) confirmaron
el funcionamiento del sistema defensivo en las bacterias presentes en este alimento.
A pesar de estos antecedentes, ahora compiten por la patente de la aplicacin de
CRISPR dos equipos, el formado por Doudna (Universidad de California, EE UU) y la
francesa Emmanuelle Charpentier (Centro Helmholtz de Investigacin sobre
Infecciones, Alemania), y el del estadounidense Feng Zhang (MIT-Universidad de

Harvard, EE UU). Los dos han hecho notables aportaciones a su desarrollo al

demostrar cmo se puede aplicar en ADN humano. Todos ellos lamentan pblicamente
esta situacin pero en juego estn enormes intereses econmicos que las instituciones
en las que trabajan no van a ignorar. En cuanto al premio Nobel, habr que esperar a
ver si se producen otras contribuciones igualmente cruciales aunque, as y todo, el
jurado lo va a tener difcil.