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Inconvenientes de la terapia gnica en humanos

El por qu an no se est empleando esta tcnica para la cura de muchas enfermedades fisiolgicas relacionadas con una disfuncin
gentica en humanos radica en los vectores que, al fin y al cabo, son virus.

El miedo de las sociedades cientficas radica en que esos virus, con el tiempo, se propaguen o adquieran cierta capacidad patgena.
Adems, dado lo novedoso de la tcnica y lo complicado del organismo humano, no se puede asegurar que el gen introducido no vaya
a interferir con los genes que si funcionan provocando que dejen de hacerlo (apareciendo una nueva enfermedad fisiolgica) o que
funcionen en exceso (aparicin de cncer).

Por ello es indispensable que contine la investigacin encaminada a encontrar los vectores ms seguros y de alta calidad, lo cual slo
pueden hacer laboratorios muy especializados con elevado coste.

An as, los resultados obtenidos a largo plazo en un animal tan complejo como el perro son cuanto menos esperanzadores. El
siguiente paso inminente ser, por tanto, el empleo de la terapia gnica en la prctica clnica veterinaria habitual lo cual, proporcionar
una informacin muy valiosa de cara a un futuro ensayo clnico en humanos.
UNA NIA CON LEUCEMIA INCURABLE SE SALVA GRACIAS A UNA TERAPIA GNICA.
Layla, la nia britnica que padece un tipo de leucemia incurable tiene una segunda oportunidad. Con tan slo tres
meses de edad le fue diagnosticada una leucemia linfoblstica aguda - un cncer agresivo de la mdula sea que le
oblig a someterse a duras sesiones de quimioterapia intensa, un trasplante de mdula sea, y a participar en una
prueba experimental antes de cumplir su primer ao de edad sin lograr acabar con la enfermedad.
Ahora, investigadores del Reino Unido (Londres) la han tratado con xito utilizando una terapia gnica de edicin que
anteriormente slo haba sido puesto a prueba en ratones. Los mdicos dicen que es demasiado pronto para declarar
su curacin, pero la pequea est recuperndose favorablemente.
La terapia implic el uso de clulas con genes modificados de produccin masiva para atacar a la leucemia en su cuerpo,
y era la primera vez que se aplicaba en un ser humano, pero ya que el caso de Layla haba sido declarado incurable y los
mdicos haba agotado todas las opciones, se le ofreci el tratamiento experimental por razones humanitarias.
Se trata de la primera evidencia de que el uso de versiones editadas de las clulas genricas, no personalizadas podra
funcionar como una terapia efectiva, allanando el camino para opciones de tratamiento ms asequibles y accesibles
para una variedad de cnceres.
Se trata de un tratamiento muy caro y que requiere de mucho tiempo. Sin embargo, investigadores de la Universidad
College de Londres, dirigidos por Waseem Qasim, han estado trabajando en una terapia off-the-shelf, que es ms
rpida y barata da a los pacientes sin tener que recoger primero sus celdas.
En este enfoque, una persona sana dona un montn de clulas T, que a continuacin se modifican para asegurarse de
que son seguros para transferir, creando lo que los investigadores llaman UCART19 clulas.
Para crear estas clulas, Qasim y su equipo utilizan un par de tijeras moleculares, conocidas como tcnica
denominada Talen que consiste en cortar y pegar ciertos genes del ADN y que solo haba sido probada en ratones,
poda funcionar se trata de modificar clulas inmunes linfocitos T de donantes para aadirles nuevos genes que
programen las clulas para que reconozcan y, asegurando que las clulas T UCART19 slo atacan las clulas de
leucemia, y no a las saludables.
Como esta fue la primera vez que se haba utilizado el tratamiento, no sabamos si iba a funcionar, dijo Paul Veys,
mdico principal de Layla en el Hospital Great Ormond Street (GOSH) en Londres. Su leucemia era tan agresiva que
la respuesta ha sido un milagro.
Se trata de la primera evidencia de que el uso de versiones editadas de las clulas genricas, no personalizada podra
funcionar como una terapia efectiva, allanando el camino para otras opciones de tratamiento ms asequibles y accesibles
para tratar mltiples cnceres.
Los resultados de Layla sern presentados en la Sociedad Americana de Hematologa en diciembre. Se trata del
primer caso en el que una vida humana ha sido salvado por el gen de la edicin, a pesar de muchos aos de
pruebas prometedoras utilizando dicha tcnica.
La pequea se encuentra en casa recuperndose y se somete a chequeos peridicos. Su propio sistema inmunolgico
est destruyendo las clulas UCART19, sin dejar huella del gen de edicin. Slo hemos utilizado este tratamiento en
una nia muy fuerte, y tenemos que tener cuidado de no afirmar que ser una opcin de tratamiento adecuada para
todos los nios, dijo Qasim. Pero, es un punto de referencia en el uso de la nueva tecnologa de la ingeniera gentica
y los efectos en esta nia han sido asombrosos. En caso de repetirse, podra representar un gran paso adelante en el
tratamiento de la leucemia y otros tipos de cncer
UNA NIA CON LEUCEMIA INCURABLE SE SALVA GRACIAS A UNA TERAPIA GNICA.
Layla, la nia britnica que padece un tipo de leucemia incurable tiene una segunda oportunidad. Con tan slo tres
meses de edad le fue diagnosticada una leucemia linfoblstica aguda - un cncer agresivo de la mdula sea que le
oblig a someterse a duras sesiones de quimioterapia intensa, un trasplante de mdula sea, y a participar en una
prueba experimental antes de cumplir su primer ao de edad sin lograr acabar con la enfermedad.
Ahora, investigadores del Reino Unido (Londres) la han tratado con xito utilizando una terapia gnica de edicin que
anteriormente slo haba sido puesto a prueba en ratones. Los mdicos dicen que es demasiado pronto para declarar
su curacin, pero la pequea est recuperndose favorablemente.
La terapia implic el uso de clulas con genes modificados de produccin masiva para atacar a la leucemia en su cuerpo,
y era la primera vez que se aplicaba en un ser humano, pero ya que el caso de Layla haba sido declarado incurable y los
mdicos haba agotado todas las opciones, se le ofreci el tratamiento experimental por razones humanitarias.
Se trata de la primera evidencia de que el uso de versiones editadas de las clulas genricas, no personalizadas podra
funcionar como una terapia efectiva, allanando el camino para opciones de tratamiento ms asequibles y accesibles
para una variedad de cnceres.
Se trata de un tratamiento muy caro y que requiere de mucho tiempo. Sin embargo, investigadores de la Universidad
College de Londres, dirigidos por Waseem Qasim, han estado trabajando en una terapia off-the-shelf, que es ms
rpida y barata da a los pacientes sin tener que recoger primero sus celdas.
En este enfoque, una persona sana dona un montn de clulas T, que a continuacin se modifican para asegurarse de
que son seguros para transferir, creando lo que los investigadores llaman UCART19 clulas.
Para crear estas clulas, Qasim y su equipo utilizan un par de tijeras moleculares, conocidas como tcnica
denominada Talen que consiste en cortar y pegar ciertos genes del ADN y que solo haba sido probada en ratones,
poda funcionar se trata de modificar clulas inmunes linfocitos T de donantes para aadirles nuevos genes que
programen las clulas para que reconozcan y, asegurando que las clulas T UCART19 slo atacan las clulas de
leucemia, y no a las saludables.
Como esta fue la primera vez que se haba utilizado el tratamiento, no sabamos si iba a funcionar, dijo Paul Veys,
mdico principal de Layla en el Hospital Great Ormond Street (GOSH) en Londres. Su leucemia era tan agresiva que
la respuesta ha sido un milagro.
Se trata de la primera evidencia de que el uso de versiones editadas de las clulas genricas, no personalizada podra
funcionar como una terapia efectiva, allanando el camino para otras opciones de tratamiento ms asequibles y accesibles
para tratar mltiples cnceres.
Los resultados de Layla sern presentados en la Sociedad Americana de Hematologa en diciembre. Se trata del
primer caso en el que una vida humana ha sido salvado por el gen de la edicin, a pesar de muchos aos de
pruebas prometedoras utilizando dicha tcnica.
La pequea se encuentra en casa recuperndose y se somete a chequeos peridicos. Su propio sistema inmunolgico
est destruyendo las clulas UCART19, sin dejar huella del gen de edicin. Slo hemos utilizado este tratamiento en
una nia muy fuerte, y tenemos que tener cuidado de no afirmar que ser una opcin de tratamiento adecuada para
todos los nios, dijo Qasim. Pero, es un punto de referencia en el uso de la nueva tecnologa de la ingeniera gentica
y los efectos en esta nia han sido asombrosos. En caso de repetirse, podra representar un gran paso adelante en el
tratamiento de la leucemia y otros tipos de cncer
Actividades.
REALIZAR UNALECTURA COMPRENSIVA DEL ARTICULO Y LUEGO RESPONDER LAS SIGUIENTES PREGUNTAS.
1. Dnde se llev a cabo el tratamiento?
2. Qu diagnostico padeca Layla?
3. A qu tcnica biotecnolgica fue sometida Layla,?
4. Expliquen en que consiste la tcnica y como se llama?
5. Creen ustedes que puede dar solucin a estas enfermedades agresivas para las personas.

Actividades.
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6. Dnde se llev a cabo el tratamiento?
7. Qu diagnostico padeca Layla?
8. A qu tcnica biotecnolgica fue sometida Layla,?
9. Expliquen en que consiste la tcnica y como se llama?
10. Creen ustedes que puede dar solucin a estas enfermedades agresivas para las personas.

Actividades.
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11. Dnde se llev a cabo el tratamiento?
12. Qu diagnostico padeca Layla?
13. A qu tcnica biotecnolgica fue sometida Layla,?
14. Expliquen en que consiste la tcnica y como se llama?
15. Creen ustedes que puede dar solucin a estas enfermedades agresivas para las personas.

Actividades.
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16. Dnde se llev a cabo el tratamiento?
17. Qu diagnostico padeca Layla?
18. A qu tcnica biotecnolgica fue sometida Layla,?
19. Expliquen en que consiste la tcnica y como se llama?
20. Creen ustedes que puede dar solucin a estas enfermedades agresivas para las personas.

Actividades.
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21. Dnde se llev a cabo el tratamiento?
22. Qu diagnostico padeca Layla?
23. A qu tcnica biotecnolgica fue sometida Layla,?
24. Expliquen en que consiste la tcnica y como se llama?
25. Creen ustedes que puede dar solucin a estas enfermedades agresivas para las personas.

Actividades.
REALIZAR UNALECTURA COMPRENSIVA DEL ARTICULO Y LUEGO RESPONDER LAS SIGUIENTES PREGUNTAS.
26. Dnde se llev a cabo el tratamiento?
27. Qu diagnostico padeca Layla?
28. A qu tcnica biotecnolgica fue sometida Layla,?
29. Expliquen en que consiste la tcnica y como se llama?
30. Creen ustedes que puede dar solucin a estas enfermedades agresivas para las personas.

Actividades.
REALIZAR UNALECTURA COMPRENSIVA DEL ARTICULO Y LUEGO RESPONDER LAS SIGUIENTES PREGUNTAS.
31. Dnde se llev a cabo el tratamiento?
32. Qu diagnostico padeca Layla?
33. A qu tcnica biotecnolgica fue sometida Layla,?
34. Expliquen en que consiste la tcnica y como se llama?
35. Creen ustedes que puede dar solucin a estas enfermedades agresivas para las personas.

Actividades.
REALIZAR UNALECTURA COMPRENSIVA DEL ARTICULO Y LUEGO RESPONDER LAS SIGUIENTES PREGUNTAS.
36. Dnde se llev a cabo el tratamiento?
37. Qu diagnostico padeca Layla?
38. A qu tcnica biotecnolgica fue sometida Layla,?
39. Expliquen en que consiste la tcnica y como se llama?
40. Creen ustedes que puede dar solucin a estas enfermedades agresivas para las personas.

Actividades.
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41. Dnde se llev a cabo el tratamiento?
42. Qu diagnostico padeca Layla?
43. A qu tcnica biotecnolgica fue sometida Layla,?
44. Expliquen en que consiste la tcnica y como se llama?
45. Creen ustedes que puede dar solucin a estas enfermedades agresivas para las personas.