Esquema

1.  Introducción:
!  Concepto
!  Tipo de estudios
!  Ética
2.  Diseño de un estudio
!  Reparto de la intervención
!  Seguimiento
!  Recogida de datos
!  Análisis
3.  Evaluación
Concepto de estudio experimental
Concepto de estudio experimental: la exposición la introduce el
investigador.
La existencia de grupo control, asignación aleatoria en la intervención y
enmascaramiento son características adicionales, no definitorias.
Clasificación
"  Por el ámbito:
•  Clínica: ensayo clínico
•  Comunidad: e. comunitario
"  Existencia de grupo control
•  E. controlados
•  E. no controlados
"  Tipo de asignación de la exposición
•  Aleatoria: experimental puro
•  No aleatoria: cuasiexperimental
Ética
Informe Belmont:
Beneficencia
(No maleficencia: primun non nocere)
Justicia
Autonomía
Declaración de Helsinki (2013)
RD 1090/2015, (BOE 24-12-2015)
Reglamento 536/2014, Parlam. Europeo y del Consejo
(Diario Oficial de la UE de 27 de mayo de 2014)
 2. Diseño de un estudio
Esquema de estudio experimental
Población de referencia (criterios de elegibilidad)
Población elegible (oferta de participación)
P. de estudio (aleatorización) → Grupos experimental y control
Seguimiento:
¿Qué tratamiento han recibido?
Abandonos
• Paralelo normal: A Completan el ensayo:
frente a B. Cumplidores
• Paralelo factorial: 0, A0, Medición sí
B0, AB Medición no
No cumplidores
• Cruzado (cross-over):
Medición sí
AB frente a BA
Medición no
Reparto de la intervención: Aleatorización

Concepto: que cada participante tenga una probabilidad p

de pertenecer al grupo experimental y (1 - p) al control
Objetivos: obviar el sesgo de confusión > eliminar sesgo de
selección > fortalecer el análisis estadístico
Ocultación (concealment) de la aleatorización:
Hay que separar al que asigna del que aplica la
intervención de manera tal que desconozca lo que vaya
a administrar en cada participante
Por ejemplo, sobre / medicación preparada por
farmacia, etc.
Tipos de aleatorización
Hay muchos tipos, pero se verán sólo dos:
•  Aleatorización total normal:
- Asignación generada mediante tabla de números aleatorios o
pseudoaleatorios por ordenador
- No vale: día de la semana, nº par o impar de la historia clínica, etc.
- Con frecuencia se miente a la hora de su uso
•  Aleatorización en bloques
- En general, para estudios pequeños
- Se elige un bloque con un nº par de ttos que se reparten
equitativamente; por ejemplo, para bloques de 4: AABB, BBAA, ABAB, BABA,
ABBA y BAAB
- Se recomienda el enmascaramiento del observador
- Es prudente cambiar de el bloque cada vez
- Puede hacer al análisis más complicado
Seguimiento

Uniforme
Completo
Con valoración adecuada de otros efectos
Normalizado

RD 1090/2015: obligatoriedad de recoger todo

acontecimiento adverso
Esquema de estudio experimental
Población de referencia (criterios de elegibilidad)
Población elegible (oferta de participación)
P. de estudio (aleatorización) → Grupos experimental y control
Seguimiento:
¿Qué tratamiento han recibido?
Abandonos
Completan el ensayo:
Cumplidores
Medición sí
Medición no Recogida
No cumplidores de datos
Medición sí
Medición no
En la recogida de datos: Enmascaramiento (ceguera)

Enmascaramiento del
Observado
Observador
Analista
Enmascaramiento (“ciego”) simple: del observado
Enmascaramiento doble: del observado y observador
Enmascaramiento triple: del observado, observador, y
analista
Doble simulación (double dummy): cuando los fármacos
tienen vías diferentes o diferente posología
Análisis
Se pueden realizar varios tipos de análisis:
! Intención de tratar
•  Análisis de eficacia
•  Análisis según tratamiento recibido
•  Análisis por intención a tratar
! Análisis estratificado y multivariable
! Análisis de subgrupos: mucho cuidado
! Análisis intermedios: especificar condiciones
Análisis de eficacia
Población de estudio

Aleatorización

G. experimental G. control

1. Reciben experimental 3. Reciben control

2. Reciben control 4. Reciben experimental

Análisis de eficacia: 1 frente a 3

Análisis según el tratamiento recibido
Población de estudio

Aleatorización

G. experimental G. control

1. Reciben experimental 3. Reciben control

2. Reciben control 4. Reciben experimental

Eficacia: 1 frente a 3
Análisis según tto recibido: 1+4 frente a 3+2
 Análisis por el principio de intención de tratar
Población de estudio

Aleatorización

G. experimental G. control

1. Reciben experimental 3. Reciben control

2. Reciben control 4. Reciben experimental

Intención de tratar:
Eficacia: 1 frente a 3 Preserva los objetivos de
Según tto recibido: 1+4 frente a 3+2 la aleatorización
Es más real: tiene mayor
Intención de tratar: 1+2 frente a 3+4
validez externa
3.  Evaluación
CONSORT: CONsolidated Standards Of Reporting Trials
2010