Menurut World Health Organization (WHO), penggunaan obat dikatakan rasional

bila pasien menerima obat yang sesuai dengan kebutuhannya, untuk periode waktu yang
adekuat dan dengan harga yang paling murah untuk pasien dan masyarakat (Kemenkes
RI, 2011). Kriteria obat yang rasional adalah obat tersebut harus memenuhi kriteria
keamanan, efikasi dan efektif dari segi pembiayaan. Salah satu cara untuk menunjang
penggunaan obat yang rasional adalah obat harus digunakan sesuai dengan ketentuan izin
edar yang tertera pada informasi produknya. Pada saat ini, marak terjadi penggunaan
obat yang tidak sesuai dengan informasi yang tertera pada informasi produknya, terutama
pada pasien anak. Hal ini disebut penggunaan obat off-label.
Penggunaan obat off-label merupakan penggunaan obat yang diresepkan tetapi tidak
sesuai dengan informasi resmi obat seperti indikasi obat yang tidak sesuai dengan yang
dinyatakan oleh ijin edar serta dosis, umur pasien, dan rute pemberian yang tidak sessuai
(Pratiwi et al,2013).

Sejumlah negara maju telah meningkatkan keamanan dan efikasi dari penggunaan obat pada
pasien bayi dan anak. Namun demikian tetap ditemukan prevalensi penggunaan obat off-label
pada pediatri di sejumlah negara di Eropa, Asia, Afrika, Amerika Serikat dan Amerika
Selatan baik pada pasien pediatri rawat inap maupun pasien rawat jalan. Adapun di negara-
negara berkembang dengan perbedaan etika, ekonomi, dan hukum, upaya untuk memastikan
resep obat yang aman dan efektif untuk pasien pediatri masih terhambat. ( Pratiwi et al. 2013
).

Suatu studi di Swedia melalui analisis pelaporan spontan menyatakan sebanyak 112 pasien
mengalami efek samping dan 32% diantaranya merupakan kejadian yang serius. Besarnya
penggunaan obat off-label yaitu 42,4% dan berkaitan dengan timbulnya efek samping yang
serius yang sebagian besar disebabkan off-label kategori dosis dan usia. ( Cuzzolin L. 2003 )

Data dari penelitian di Neonatal Intensive Care Units (NICU), Bari University Hospital,
Milan, periode 1 Juli hingga 31 Agustus 2004, pada 176 resep untuk 61 jenis obat yang
diberikan pada newborn infant, terdapat 22,7% kasus off-label. Observasi pada 17 NICU di
Turki dari 1315 resep untuk 464 neonatus terdapat 62,3% kasus off-label. ( Oguz S.S. 2012)

Penggunaan off-label terjadi dikarenakan secara menyeluruh tidak cukupnya data

farmakokinetik, farmakodinamik dan efek samping obat. Dengan kata lain kurangnya
penelitian akan suatu obat mempengaruhi hasil yang diharapkan dari obat tersebut
terutama pada anak – anak dan ibu hamil. Kurangnya sediaan obat dan informasi hasil
penelitian klinik pada populasi anak – anak ini, yang sering menyebabkan terjadinya
penggunaan obat off-label pada pasien anak – anak. Tidak adanya informasi spesifik
tentang dampak obat pada anak – anak inilah sehingga pemberian obat pada anak
didasarkan data penelitian obat pada orang dewasa yang sudah ada, meskipun anak – anak
memiliki daya metabolisme yang berbeda sehingga respon terhadap obat juga
kemungkinan berbeda. Belum lagi jika dilihat adanya kemungkinan terjadinya human-
errors pada perhitungan penyesuaian dosis dewasa dan pengerjaan teknis proses
modifikasi obat tersebut. Ada banyak alasan yang bervariasi, untuk menjawab mengapa
tidak dilakukannya penelitian klinik obat pada anak-anak. Alasan tersebut diantaranya
berkaitan dengan pasar atau market obat untuk anak – anak adalah pasar yang kecil
sehingga investasi atau pembiayaan pada uji klinik ini tidak menguntungkan. Selain itu,
penelitian klinik pada anak – anak cukup sulit dan tidak sesuai dengan etika dan moral
penelitian (Suharjono,2009).

Farmasis berperan mengetahui seberapa banyak terjadinya penggunaan off-

label, mengadakan evaluasi dan mencari solusi sementara. Namun secara umum, hal
ini perlu mendapat perhatian semua orang, terutama orang tua dari pediatric dimana
harus mengetahui informasi tentang obat dan kesehatan anak. Informasi obat bisa
didapat dari brosur obat meliputi indikasi, dosis dan sebagainya. (Anthony J, 2002)