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DMAE: la innovadora

terapia genética para


tratar uno de los tipos
más comunes de
ceguera
Janet Osborne, de 80 años, se convierte en la primera persona del mundo en
recibir terapia genética para tratar de combatir la degeneración macular
relacionada con la edad, el tipo de ceguera más común en los países
occidentales.

DMAE: la innovadora terapia genética para tratar uno de los tipos más comunes
de ceguera
Una mujer británica se ha convertido en la primera persona del mundo en
recibir terapia genética para tratar de combatir uno de los tipos más
comunes de ceguera.
Los cirujanos inyectaron un gen sintético en la parte posterior del
ojo de Janet Osborne para evitar que mueran más células.
Es el primer tratamiento enfocado en la causa genética subyacente de
la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), el tipo de
ceguera más común en Occidente.

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"Me resulta difícil reconocer caras con el ojo izquierdo porque mi visión
es cada vez más borrosa. Si el tratamiento pudiera evitar que mi visión
empeorara eso sería maravilloso", dijo Janet a la BBC.
El profesor de oftalmología de la Universidad de Oxford Robert MacLaren
fue el encargado de realizar la operación en el Oxford Eye Hospital.
"Un tratamiento genético administrado desde el principio para preservar
la visión en pacientes que de otra manera perderían la vista sería un gran
avance en la oftalmología y es ciertamente algo que espero ver en un
futuro cercano", dijo.
Jane Osborne, de 80 años, y otros nueve pacientes con DMAE son los
primeros participantes de este ensayo clínico.
¿Qué es la DMAE?
La mácula forma parte de la retina y es responsable de la visión
central y de los detalles.
En la degeneración macular relacionada con la edad, las células de la
retina mueren y no se renuevan.
El riesgo de contraer DMAE aumenta con la edad.
Getty ImagesLa DMAE es la principal causa de ceguera en los países desarrollados.

La mayoría de los afectados, incluidos todos los pacientes que participan


en este ensayo clínico, tienen lo que se conoce comoDMAE seca, donde
la pérdida de visión es gradual y puede tardar muchos años.
La DMAE húmeda puede desarrollarse repentinamente y provocar una
pérdida rápida de la visión, pero puede tratarse si se detecta pronto.

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¿Cómo funciona la terapia genética?


A medida que algunas personas envejecen, los genes responsables de
las defensas naturales del ojo comienzan a funcionar mal y comienzan a
destruir las células de la mácula, lo que lleva a la pérdida de visión.
El tratamiento genético implica poner una inyección en la parte posterior
del ojo, que libera un virus inofensivo que contiene un gen sintético.
El virus infecta las células de la retina y libera el gen.
Esto permite que el ojo produzca una proteína diseñada para evitar
que las células mueran y así mantener la mácula sana.
BBC

La prueba que realiza el Oxford Eye Hospital está diseñada


principalmente para verificar la seguridad del procedimiento y se está
llevando a cabo en pacientes que ya han perdido algo de visión.
Si tiene éxito, el objetivo sería tratar a los pacientes antes de que
empiecen a perder la vista.
Todavía es demasiado pronto para saber si el tratamiento ha detenido la
pérdida de visión de Janet, pero el hospital hará un seguimiento de todos
los pacientes que se sometan a la prueba.
"Todavía soy capaz de disfrutar de la jardinería con mi marido Nick, que
cultiva muchos vegetales. Si puedo seguir pelando y cortando verduras y
manteniendo mi nivel actual de independencia eso sería
absolutamente maravilloso", dice Janet.
Ya existe un tratamiento exitoso de terapia genética para otro trastorno
ocular raro.
En 2016, el mismo equipo en Oxford demostró que una sola inyección
podría mejorar la visión de los pacientes con coroideremia, que de lo
contrario se habrían quedado ciegos.
Y, el año pasado, los médicos del Moorfields Eye Hospital en Londres
restauraron la vista de dos pacientes con DMAEimplantando un parche
de células madre sobre el área dañada en la parte posterior del ojo.
Se espera que la terapia con células madre pueda ayudar a muchas
personas que ya han perdido la vista.
Pero el ensayo de Oxford es diferente porque pretende abordar la
causa genética subyacente de la DMAE y podría ser eficaz para
detener la enfermedad antes de que las personas se queden ciegas.

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tipos-mas-comunes-de-ceguera-20190219-9387.html

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