Estudios experimentales

El objetivo de los estudios experimentales es estimar la eficacia de una intervención ya sea ésta preventiva, curativa o
rehabilitadora. Estos estudios se caracterizan porque los investigadores tienen control sobre el factor de estudio, es decir, deciden
qué tratamiento, con qué pauta y durante cuánto tiempo lo recibirá cada uno de los grupos de estudio

 Son estudios de carácter prospectivo y longitudinal (# de observaciones sucesivas en un tiempo)

 Generalmente, incluyen poblaciones homogéneas que puedan ser comparables en cuanto a su condición de enfermedad
y características biológicas y sociodemográficas.
 Debe existir al menos un grupo control (no se aplica el factor testeado)
 los participantes en el estudio deben ser asignados en forma aleatoria a los grupos de intervención; esto es, ningún
investigador, clínicos participantes, o sujetos de estudio, deben participar en la decisión del tratamiento que ellos
recibirán.
 la población de sujetos de estudio debe estratificarse en subgrupos, por diversos factores, como edad, sexo, grupo étnico
y severidad de la condición clínica estudiada; esto con el fin de restringir las comparaciones a los sujetos que forman
parte del mismo subgrupo
Ensayo Clínico Controlado Aleatorizado
Un ensayo clínico es un experimento controlado en voluntarios humanos que se utiliza para evaluar la seguridad y eficacia de
tratamientos o intervenciones contra enfermedades y problemas de salud de cualquier tipo; así como para determinar efectos
farmacológicos, farmacocinéticos (qué sucede con un fármaco desde el momento en el que es administrado hasta su total
eliminación del cuerpo) o farmacodinámicos ( estudio de los efectos de los fármacos y la relación entre la concentración del
fármaco y el efecto de éste sobre un organismo.) de nuevos productos terapéuticos, incluyendo el estudio de sus reacciones
adversas.
Estos ensayos pueden establecer relaciones causa-efecto si se establece eficientemente:
a) asignación de intervención mediante mecanismos de aleatorización en sujetos con características homogéneas
b) la utilización de un grupo control permite la comparación de efectos de dos posibles tratamientos, el nuevo, habitual o
placebo
c) el cegamiento (los participantes de los ensayos clínicos, no saben a qué grupo del ensayo han sido asignados) permite
minimizar los posibles sesgos de información y posibilita la comparabilidad de información
d) Al término del estudio, la mayoría (≈ 90 %) de los participantes deben haber tenido una vigilancia completa
durante todo el periodo del estudio

El placebo como grupo control

Generalmente, cuando la enfermedad o condición estudiada ya tiene un tratamiento eficaz, los sujetos asignados al grupo control
recibirán dicho tratamiento. Si no existe una terapia bien establecida, recibirán un placebo (que servirá de patrón estándar de
comparación). El principal objetivo al administrar una sustancia farmacológicamente inactiva es distinguir los efectos específicos
del fármaco bajo prueba de los efectos no relacionados con dicho fármaco (inespecíficos o comunes al placebo).
 Por estructura:
 Con diseño paralelo: los sujetos de estudio siguen el tratamiento durante el tiempo que dure el
ensayo.
 Con diseño de tratamiento sucesivo: cada sujeto es asignado al azar a un grupo que sigue una
secuencia de tratamiento previamente determinada, de manera que cada persona recibe más de
un tratamiento. Entre el primer y el segundo periodo se deja un periodo sin tratamiento, de
forma que se disipen los efectos residuales del primero.
o El diseño de tratamiento de remplazo se usa para recolectar datos sobre efectos que
tiene el cambiar de un tratamiento A sobre uno de dos tratamientos alternativos, por
ejemplo, tratamiento B o tratamiento C.
o con diseño cruzado, el grupo 1 recibe el tratamiento A durante un primer periodo y el
tratamiento B en el segundo. El grupo 2 recibe los tratamientos en orden inverso al
grupo 1. cada sujeto sirve como su propio control.
  Diseños alternativos
o Diseño factorial: se pueden asignar de manera aleatoria dos o más intervenciones en
forma independiente, siempre y cuando no exista una interacción; de tal manera que los
sujetos pueden no recibir ninguna intervención, una de ellas o eventualmente todas.
 Diseño de equivalencia: Se ponen en práctica para demostrar que dos tratamientos son efectivamente
similares respecto a la respuesta

Fases de un ensayo clínico para evaluar efectos terapéuticos de nuevos fármacos

La investigación clínica de evaluación de un nuevo agente terapéutico (incluidas vacunas), previamente no evaluado,
es generalmente dividida en cuatro fases