La revolución de la droga del ADN

Con la manipulación de molécula maestra de la vida, los científicos están tratando la raíz de la
causa de las enfermedades.

Los médicos han estado tratando los síntomas de muchas enfermedades, y no la fuente, por
siglos. Ellos han cortado tumores, desatorando arterias, inyectando insulina y disminuido
fiebres, y han sido incapaces de tocar el código biológico dentro de las células que las hacen
crecer con malignidad, pasar señales nerviosas anormales, tomar mucha o muy poca energía e
inflamarse. El código es la molécula de ADN en cada célula que le dice que hacer y cuando
hacer, y desencadena enfermedades mortales cuando lo hace mal. La molécula y sus
mensajeros, habían permanecido escondidas, lejos del alcance de todas las drogas, sin
remedio alguno cuando está malogrado. Pero como este reporte explica, esto no es más el
caso.

Las cosas empezaron a cambiar después de que la secuencia de ADN para el genoma humano
completo fuera presentado a inicios de este siglo, y dentro pasados varios años la habilidad
para sintetizar y diseñar de forma personal secuencias más cortas ha mostrado a científicos
que la mejor sustancia para alcanzar el ADN es, el ADN. Fabricando nuevos genes para
reemplazar versiones con funcionamiento defectuoso, o para silenciarlas, ha producido 13
drogas con ADN relacionadas que sean aprobadas. Y la última investigación indica que tales
terapias pueden ser inclusive más efectivas si los científicos se apartan de los hilos lineales
básicos y en cambio hacen esferas de ADN, que pueden mejorar las habilidades de entrar en
las células. Los análisis de ADN han arrojado nuevos resultados, mostrando que a pesar que los
bebes recién nacidos en los EE.UU son usualmente escaneados para 30 y 60 condiciones
genéticas ahora mismo, esto es posible y cerca de los 1000 genes vinculados a las
enfermedades de la infancia que pueden ser nuevos puntos de tratamiento.

Pero la misma ciencia también ha creado algunos asuntos problemáticos: algunas de las
pruebas para infantes pueden levantar falsar alarmas, por ejemplo, que no todos los niños con
un gen asociado a una enfermedad particular desarrollará la enfermedad. A investigación
también ha revelado que existen objetivos en ADN con un sesgo injusto. La mayoría de la data
respecto a estas consecuencias viene de estudios de personas blancas y que han perdido
variantes genéticas que causan enfermedades en etnias diferentes a la blanca. La desigualdad
en la investigación producirá desigualdad en la salud si esta no es tratada. Genetistas están
comenzando a realizar proyectos diseñados a mejorar el nivel de diversidad. ADN en medicina
tiene un poder grande, y el poder debe ser usado para la mayoría, no para la minoría.

Este artículo respecto a las drogas de DN y las terapias relacionadas, que están siendo
publicadas en Scientific American y Nature, está auspiciada por UPMC. Fue producida
independientemente por editores de Scientific American, que tiene la sola responsabilidad
para todo el material editorial. UPMC está de acuerdo con auspiciar este tema pero no tenía
una entrada en el contenido.

Este artículo fue originalmente publicado con el título “Curando lo que nos aflige” en Scientific
American 322, 1, (Enero 2020)