Лечение спинальной мышечной

атрофии
«Прошлый век» Стильно, модно, но очень дорого
Респираторная поддержка «Спинраза»
Нутритивная поддержка «Эврисди»
Ортопедическая поддержка «Золгенсма»

340 000 $/год

750 000 $/1-й год

=> 375 000 %/год

2 000 000 $
«Спинраза» (Нусинерсен)

Нусинерсен специфически
связывается с интроном,
следующим за экзоном 7,
обеспечивая его сплайсинг

• антисмысловой олигонуклеотид
• комплементарно связывается с интроном 7
• вводится интратекально
• пожизненная терапия
«Эврисди» (Рисдиплам)

• особая малая молекула

• механизм действия по сути такой же
• прием внутрь
• терапия пожизненно
«Золгенсма» (Онасемноген абепарвовек)

• генная терапия
• аденовирусный вектор с нормальным геном SMN1
• однократная инфузия
 Список литературы
• Kolb SJ, Kissel JT. Spinal Muscular Atrophy. Neurol Clin. 2015
Nov;33(4):831-46. doi: 10.1016/j.ncl.2015.07.004. PMID:
26515624; PMCID: PMC4628728.